【2018.8.28/研發NEWS】諾華和吉利德CAR-T療法同時獲得歐盟批準；美托洛爾的兩項III期臨床研究失敗；輝瑞Tafamidis將申請上市或成為首個罕見心肌病藥物；美國食品和藥物管理局批準的用于治療罕見血液腫瘤的埃伯特重藥…

我們關注醫藥研發的最新動態，為R&D人員提供及時準確的信息參考。（點擊標題，可閱讀原文）

諾華和吉利德CAR-T療法同時獲歐盟批準

諾華和吉利德的兩種CAR-T細胞療法Kymriah和Yescarta最近在歐盟監管方面帶來了好消息。Kymriah已被批準用于兩種B細胞惡性腫瘤，Yescarta也已被批準用于兩種侵襲性非霍奇金淋巴瘤。

兩項III期臨床研究均失敗 拜瑞妥適應癥擴展無望？

拜耳和強生近日公布了口服抗凝藥Xarelto的兩項III期臨床研究的詳細數據。這兩項研究旨在評估Xarelto在治療各種重大醫療需求方面的潛力。然而，在這兩項研究中，Xarelto在主要療效終點方面沒有顯著差異，但表現出一致的安全性。

輝瑞Tafamidis將申請上市 或成首個罕見心肌病藥物

輝瑞tafamidis在3期甲狀腺素轉移型心肌病研究中的初步結果顯示，tafamidis將野生型或突變型(遺傳性)甲狀腺素轉移型淀粉樣心肌病患者的死亡風險降低了30%，使這種藥物有機會成為首個批準用于治療甲狀腺素轉移型心肌病的藥物。

艾伯維重磅藥再獲FDA批準治療罕見血癌

FDA批準羅氏的Imbruvica(ibrutinib)和利妥昔單抗(rituximab)聯合治療華氏巨球蛋白血癥(WM)，這是一種罕見的血液疾病。這一批準意味著這將是第一個也是唯一一個針對西醫的“非化療聯合療法”。

首個國產「阿達木單抗」報上市

8月27日，CDE承擔了比歐泰生物-阿達木單抗注射液的上市申請，國內首個阿達木單抗生物類似物成功通過資格審查，超過了其他26家藥企。

多糖類急性白血病藥物獲FDA快速通道認定

27日，Cantex Pharmaceuticals宣布，美國FDA授予該公司的研究藥物CX-01作為治療60歲以上新診斷急性髓細胞白血病(AML)患者的快速通道標識。

LDL膽固醇水平降低35% 降脂組合療法臨床3期結果積極

Esperion Company最近宣布，其用于降低低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的組合藥物180mg苯丙酸(BA)/10mg依澤替米貝(EZE)片劑在關鍵的3期臨床試驗研究1002-046中取得了積極的頂線數據。

聯合免疫療法治療黑色素瘤腦轉移結果積極

德克薩斯大學MD安德森癌癥中心分校的研究人員領導的一項臨床試驗表明，——ipilimumab(Yervoy)和nivolumab(Opdivo)的聯合免疫療法減少了一半晚期轉移性黑色素瘤患者的腦轉移體積，并將患者的一年總生存率提高到82%。

抗體在HIV感染期間會阻止B細胞對抗病毒

美國科學家首次表明，在一些艾滋病毒感染者中，一種稱為免疫球蛋白G3的抗體可以阻止免疫系統中的B細胞進行正常的抗病原體工作。研究人員表示，這種現象似乎是身體試圖減少因艾滋病病毒的存在而導致的免疫系統過度活躍所帶來的潛在破壞性影響的一種方式，但這樣做也會損害正常的免疫功能。

科學家發現參與基因調節的DNA甲基化可能是隨機的

在一項新的研究中，美國國立衛生研究院(National Institutes of Health)表觀基因組路線圖項目(Roadmap Epigenomics Project)的研究人員發現，基因調控中涉及的DNA甲基化在很大程度上是數字化和隨機的，每個細胞中女性和男性基因的副本在一定時間內被打開或關閉。

新發現：特殊糖類分子能降低患II型糖尿病的風險

一項新的研究發現，一種叫做海藻糖的天然糖分子可以阻止肝臟中的葡萄糖，并激活一種可以提高胰島素敏感性的基因，從而降低糖尿病的風險。

無臨床表征也能查出阿爾茨海默癥

華盛頓大學圣路易斯醫學院的研究人員使用類似于眼科醫生常用的技術檢測到了老年患者的阿爾茨海默病，盡管他們尚未表現出任何明顯的癥狀。相關研究成果發表在8月23日的期刊《JAMA Ophthalmology》上。

科學家在實驗室成功逆轉衰老的人類細胞

在一份最新的研究報告中，研究人員通過研究成功逆轉了人體細胞的衰老，這可能有助于科學家在未來開發抗降解藥物。研究人員還發現，衰老的一個驅動因素可能是身體缺乏在正確的時間和地點打開和關閉基因的能力。