編譯柯

近日，韓國生物制藥公司GC Pharmaceutical Company(前身為綠十字株式會社)和總部位于東京的Clinigen宣布，收到日本方面的批準，于2021年1月22日生產和銷售用于治療粘多糖疾病II型(亨特綜合征)的亨特酯酶腦室內(ICV)注射液15 mg(通用名：idursulfase-beta(重組))。

粘膜病型是一種遺傳性溶酶體病，主要發生在男孩身上。這是一種系統性疾病。由于先天缺乏溶酶體，神經、骨骼、關節和器官出現各種癥狀。溶酶體是一種酶，可以分解體內不必要的脂類和糖類。目前，標準的治療方法是酶替代療法(ERT)和對癥治療。2019年2月，Sangamo Therapeutics宣布了首個“體內”人類基因編輯療法，永久改變粘多糖病II型患者的DNA。其利用鋅指核酸酶進行基因編輯的臨床試驗同時開始。

兩家制藥公司介紹，靜脈注射的酶替代療法藥物已在日本和其他國家用于治療II型粘多糖病的全身癥狀。但目前還沒有針對中樞神經系統癥狀的治療藥物，約70%的患者患有中樞神經系統癥狀。

GC制藥公司最新批準的亨特酯酶ICV注射液是15mg，直接輸送到腦室，可以到達腦細胞和中樞神經系統。它有望緩解疾病的某些方面，如精神運動遲緩。亨特酯酶(idursulfase)是一種用于治療粘多糖貯積癥II型患者的長期藥物。Idursulfase是艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的溶酶體馬來酸鹽的純化形式：重組人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(rhI2S)。Hunterase的有效性和安全性已在兩項臨床研究中得到證實，這兩項研究持續了24-52周，包括年齡在38個月至35歲之間的Hunt綜合征男性患者。

該研究的首席研究員、國立兒童健康發展中心臨床檢驗醫學部主任Torayuki Okuyama博士進行的I/II期研究結果顯示，Hunterase證明腦脊液中硫酸乙酰肝素顯著下降，硫酸乙酰肝素被認為是導致認知障礙的關鍵因素。

這是世界上第一次有國家批準亨特拉斯ICV注射液。亨特酯酶ICV注射液15mg是世界上第一個也是唯一一個治療粘多糖貯積癥II中樞神經系統癥狀的藥物。

參考：宣布批準亨特拉西ICV注射液15毫克上市，這是世界上第一個由ICV注射液用于粘多糖貯積癥II型(亨特綜合征)的酶替代療法