今日，強生（JohnsonJohnson）集團旗下的楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA批準該公司和Genmab公司聯合開發的Darzalex（daratumumab），與來那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）聯用，治療不適于使用自體干細胞移植療法（ASCT）的初治多發性骨髓瘤（MM）患者。這一組合療法，與由來那度胺和地塞米松構成的標準療法（Rd）相比，能夠將患者疾病進展或死亡風險降低44%。

多發性骨髓瘤是一種由于骨髓中的漿細胞（plasma cell）癌變而導致的惡性血液癌癥。據估計，2019年美國將有超過3萬人被確診患有該疾病，約1.3萬因此死亡。目前多發性骨髓瘤的主要治療方案包括化療，免疫調節藥物（IMiDs，如來那度胺）和/或蛋白酶體抑制劑（PIs，如硼替佐米）聯合或不聯合干細胞移植。

Darzalex能以高親和力的方式，特異性識別在多發性骨髓瘤惡性漿細胞上高表達的CD38，進而通過多種免疫介導機制來誘導腫瘤細胞的死亡。自從在2015年問世以來，這款新藥已經多次獲得FDA批準擴展治療多發性骨髓瘤患者的適用范圍。本次批準的組合療法是FDA批準的第二款包含Darzalex的一線多發性骨髓瘤療法，為患者提供了更多治療選擇。

這一批準是基于名為MAIA的開放標簽，隨機3期臨床試驗。總計737名初治患者接受了Darzalex+Rd或者Rd治療。試驗結果表明，在Rd治療方案中加入Darzalex，能夠進一步提高患者的響應。Darzalex組合與Rd相比，將患者疾病進展或死亡風險降低44%。而且，患者的完全緩解率（48%比25%），非常好的部分緩解率（79%比53%）和總緩解率（93%比81%）都得到顯著提高。Darzalex組合療法組微小殘留病灶（MRD）為陰性的患者比例是對照組的3倍（24%比7%）。

對于多發性骨髓瘤患者來說，優化對一線療法的反應非常關鍵， 多發性骨髓瘤研究基金會總裁兼首席執行官Paul Giusti先生說：Darzalex的最新批準對多發性骨髓瘤患者群體來說是一個可喜的進展。我們非常感謝楊森公司的研究，和參與這項研究的患者和醫護人員。

參考資料：

[1] Janssen Announces U.S. FDA Approval of DARZALEX (daratumumab) in Combination with Lenalidomide and Dexamethasone for Newly Diagnosed Patients with Multiple Myeloma Who Are Transplant Ineligible. Retrieved June 27, 2019, from