11月16日，RNA干擾（RNAi）基因治療藥物開發商Dicerna Pharmaceuticals ，Inc.向外宣布美國FDA目前已授權與禮來合作開發的代號為LY3561774的新藥申請（IND），這是Dicerna與禮來合作的第一個臨床階段候選藥物。

該授權的通過觸發了禮來向Dicerna的1000萬美元里程碑付款，同時，后期禮來將開展有關LY3561774的I期臨床試驗。根據，前期規劃該試驗預計在2020年底之前進行患者招募，主要用于治療一種未知原因的心血管代謝性疾病。

另外，Dicerna有資格在未來獲得GalXC?平臺針對肝代謝性疾病應用的高達3.5億美元開發和商業化里程碑付款以及非肝代謝性疾病應用的3.55億美元里程碑付款，以及潛在產品銷售額中從中等個位數到較低兩位數的階梯特許授權使用費等。

Dicerna與禮來的合作協議是于2018年達成的，該合作致力于發現，開發和商業化用于代謝性疾病，神經退行性疾病和疼痛的潛在新療法。自建立合作伙伴關系以來，雙方共發起了十多個開發計劃。而LY3561774的IND申請是Dicerna和禮來在2018年全球許可和研究合作下的第一個里程碑式成就，該合作開發的研究性心血管代謝療法和未來療法主要是利用Dicerna的RNAi技術和平臺。

對禮來而言，這使得其在2021年及以后向市場推廣RNAi產品候選藥物提供了強大支持，并有利于改善研發管線。同時，基于RNAi的藥物有可能成為更多未被用藥市場滿足的嚴重疾病的有效、方便治療方案。

Dicerna專有的RNAi技術平臺稱為GalXC?，旨在推動下一代基于RNAi療法的開發，這些療法將能夠沉默肝臟疾病的驅動基因。另外，基于GalXC的化合物能夠實現RNAi療法的皮下遞送，這種療法能與肝細胞上的受體特異性結合，從而導致細胞內化而進入細胞內行使RNAi的作用。

GalXC方法的優點是優化RNAi途徑的活性，使其以最特異性和最有效的方式運作。Dicerna目前正在探索其RNAi技術在肝臟以外的新應用，靶向其他組織并實現新的治療應用。

RNAi是一個生物過程，其中某些雙鏈RNA分子通過破壞那些基因的信使RNA（mRNA）來抑制致病基因的表達。它反映了開發具體有效療法的新途徑。RNAi不是靶向并與蛋白質結合以抑制其活性，而是通過靶向mRNA（指導蛋白質構建的指令集）在基因沉默過程中更早地發揮其作用。依附于此指令集，RNAi被認為具有攻擊任何靶標的能力，包括常規抗體和小分子形式無法達到的致病基因。因此，通過沉默致病基因，RNAi平臺有可能解決其他方式難以治療的疾病。