美國(guó)生物技術(shù)巨頭百健（Biogen）近日宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已授予Fampyra（dalfampridine ER，氨吡啶緩釋片）完全批準(zhǔn)，用于多發(fā)性硬化癥（MS）患者改善其行走能力。此次批準(zhǔn)，是基于III期臨床研究ENHANCE的數(shù)據(jù)，該研究證實(shí)了Fampyra長(zhǎng)期治療復(fù)發(fā)型和進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥所提供的臨床意義的受益和安全性。此前，歐盟委員會(huì)已于2011年授予Fampyra有條件批準(zhǔn)，ENHANCE研究就是根據(jù)有條件批準(zhǔn)的相關(guān)監(jiān)管要求而開(kāi)展。
Fampyra是一種鉀通道阻滯劑，能夠改善行走狀態(tài)，該藥由百健從Acorda Therapeutics授權(quán)獲得，百健擁有該藥在美國(guó)以外市場(chǎng)的權(quán)利，Acorda Therapeutics公司則保留該藥在美國(guó)市場(chǎng)的權(quán)利，在美國(guó)，該藥于2010年獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)，以品牌名Ampyra銷售。
Fampyra是首個(gè)能同時(shí)解決MS成人患者在行走改善方面的未滿足醫(yī)療需求并且在MS成人患者中被證實(shí)具有臨床療效的藥物，該藥可以用作單藥治療，也可以與現(xiàn)有的疾病修飾療法聯(lián)合用藥，包括免疫調(diào)節(jié)藥物。在臨床試驗(yàn)中，針對(duì)Fampyra治療有應(yīng)答的患者，步行速度平均提高了25%，并且Fampyra被證明在患者行走能力方面提供了臨床意義的改善作用。
ENHANCE研究是Fampyra臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目中的第三個(gè)III期研究，也是其中規(guī)模最大、開(kāi)展時(shí)間最長(zhǎng)的研究，入組的患者包括原發(fā)進(jìn)展型、繼發(fā)進(jìn)展型、進(jìn)展復(fù)發(fā)型、復(fù)發(fā)緩解型等不同疾病進(jìn)程類型的多發(fā)性硬化癥，評(píng)估了Fampyra改善患者行走方面的長(zhǎng)期安全性和療效。來(lái)自該研究的數(shù)據(jù)已于2016年公布，數(shù)據(jù)顯示，治療24周后：
（1）采用12項(xiàng)MS步行量表[MSWS-12]評(píng)價(jià)，與安慰劑組相比，F(xiàn)ampyra治療組有顯著更高比例的患者在行走能力方面表現(xiàn)出臨床意義的改善（43.2% vs 33.6%，p=0.006），達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。
（2）采用臨床醫(yī)生報(bào)告的計(jì)時(shí)起立-行走測(cè)試[TUG]平均改善評(píng)價(jià)，與安慰劑組相比，F(xiàn)ampyra治療組有顯著更高比例的患者運(yùn)動(dòng)機(jī)能表現(xiàn)出改善（43.4% vs 34.7%，p=0.03）。
（3）與安慰劑組相比，F(xiàn)ampyra治療組在多發(fā)性硬化癥影響量表[MSIS-29]機(jī)體得分方面表現(xiàn)出更大的改善（-8.00 vs -4.68，p＜0.001）。
（4）該研究中還觀察到了Fampyra對(duì)患者平衡和上肢靈巧性表現(xiàn)出改善的積極作用，但與安慰劑相比沒(méi)有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異性。
（5）該研究中，F(xiàn)ampyra的風(fēng)險(xiǎn)-效益比(benefit-risk profile)仍然是積極的。
普利茅斯醫(yī)院國(guó)民健康服務(wù)體系信托（Plymouth Hospitals NHS Trust）神經(jīng)病學(xué)顧問(wèn)、普利茅斯大學(xué)半島醫(yī)學(xué)和牙科學(xué)院臨床神經(jīng)病學(xué)與健康測(cè)量學(xué)教授Jeremy Hobart博士表示，大約80%的多發(fā)性硬化癥（MS）患者存在行走障礙，這是該病最常見(jiàn)的問(wèn)題之一。我們經(jīng)常聽(tīng)到MS患者提起行走障礙影響其獨(dú)立生活，限制其工作能力，并嚴(yán)重影響其整體生活質(zhì)量。來(lái)自ENHANCE研究的數(shù)據(jù)提供了額外的證據(jù)，證實(shí)Fampyra是一種有效的MS治療藥物，同時(shí)也印證了我和其他臨床醫(yī)生在治療MS患者時(shí)所觀察到的結(jié)果：Fampyra能夠使MS患者的行走能力及生活質(zhì)量的各個(gè)方面提供臨床上顯著的改善。
百健歐盟醫(yī)療事務(wù)副總裁Ferenc Tracik表示，對(duì)于MS患者和臨床醫(yī)生而言，Fampyra是一個(gè)有價(jià)值的治療選擇，該藥能夠解決MS最普遍和最具破壞性的一個(gè)癥狀，即行走障礙。在過(guò)去的幾年中，百健一直在努力，確保歐洲存在行走障礙的MS患者能夠獲取到Fampyra治療。此次歐盟委員會(huì)授予Fampyra完全批準(zhǔn)，是對(duì)該藥為MS患者生活帶來(lái)實(shí)質(zhì)性改變的極大肯定，同時(shí)也反映了該公司深耕MS領(lǐng)域致力于為患者帶來(lái)創(chuàng)新藥物的長(zhǎng)期承諾。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn）
文章參考來(lái)源：Biogen’s FAMPYRA Granted Standard Marketing Authorization in European Union for Improvement of Walking in People with MS
