近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了羅氏/艾伯維的Venclexta與Gazyva聯(lián)合作為一線療法，用于治療初治慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。這是一款非化療組合療法，該方案在FDA的實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)評(píng)估中迅速獲得批準(zhǔn)。

此次批準(zhǔn)基于第3階段CLL14試驗(yàn)的研究數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)表明，該組合療法與Gazyva加上苯巴比倫（目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)）相比，可以將疾病惡化或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低67％，顯著提高患者的無(wú)進(jìn)展生存期。在CLL14臨床試驗(yàn)中患者接受了為期12個(gè)月的療程，大多數(shù)患者在兩年后疾病仍然沒有進(jìn)展。

CLL通常病發(fā)于血液和骨髓，其特點(diǎn)是過多異常淋巴細(xì)胞的逐漸積累，是成人白血病中最常見的類型之一。羅氏首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning表示，“目前，Venclexta + Gazyva是CLL唯一一種無(wú)化療選擇，且可顯著延長(zhǎng)患者壽命。”

2018年，美國(guó)約有2萬(wàn)個(gè)新發(fā)CLL病例。盡管CLL的癥狀可能會(huì)在治療后消失，但癌細(xì)胞往往還會(huì)“卷土重來(lái)”，這使得CLL患者不得不長(zhǎng)期接受額外的治療。因此，患者需要更好的療法來(lái)延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存期，最大限度地減少疾病復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。

Venetoclax是一款具有高度特異性的BCL-2抑制劑，也是第一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的針對(duì)BCL-2的療法。BCL-2在細(xì)胞凋亡過程中起到重要作用，Venetoclax通過抑制BCL-2的功能，恢復(fù)癌細(xì)胞的凋亡進(jìn)程。該藥物可以靶向特定B細(xì)胞表面表達(dá)的CD20抗原，直接攻擊惡性B細(xì)胞，也可以通過調(diào)節(jié)自身的免疫系統(tǒng)來(lái)發(fā)揮抗癌效果。

“FDA對(duì)這一無(wú)化療組合療法的批準(zhǔn)決定，凸顯了Venclexta在治療CLL患者方面日益增長(zhǎng)的潛力，”艾伯維副主席兼總裁Michael Serverino博士說(shuō)到。2019年第一季度，艾伯維在腫瘤領(lǐng)域收獲頗豐。Venetoclax全球凈收入實(shí)現(xiàn)1.51億美元，保持積極趨勢(shì)。分析人士預(yù)測(cè)，Venclexta的銷售峰值可以達(dá)到20億美元。

不過就在3月份，該藥物在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的研發(fā)遇到了嚴(yán)重挫折。首先，受試者死亡案件的發(fā)生，促使美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)停止所有Venclexta骨髓瘤試驗(yàn)的招募計(jì)劃。此外，在隨后的研究中還發(fā)現(xiàn)，與安慰劑相比，Venclexta、武田蛋白酶體抑制劑Velcade和地塞米松的組合可能會(huì)導(dǎo)致患者的相對(duì)死亡風(fēng)險(xiǎn)增加一倍。（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

1、AbbVie, Roche snag another CLL nod, this time for Venclexta-Gazyva

2、Roche and AbbVie’s Venclexta approved in CLL