日前，美國FDA宣布批準Biocodex公司研發的Diacomit(stiripentol)上市，與氯巴占（clobazam）聯合使用，治療2歲以上Dravet綜合征患者的癲癇發作。值得一提的是，這也是美國FDA批準的第31款新藥。

Dravet綜合征又稱為嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇（Severe Myoclonic Epilepsy of infancy, SMEI）。它是一種罕見的難治性癲癇綜合征，發病率約為1/15700。80%的患者在SCN1A基因上攜帶基因突變。患者的癲癇發病年齡早，在出生后第一年里就會出現與發燒相關的癲癇，而且發作頻率高，持續時間長，對兒童發育和智力的影響嚴重。

目前對Dravet綜合征的治療手段非常有限，患者需要接受持續不斷的護理，這會對患者及其家庭的生活質量產生嚴重影響。Dravet綜合征患者可能因為癲癇發作時間過長，癲癇導致的事故，或癲癇發作時的突然死亡而去世，目前患者的死亡率為15-20%。患者和他們的父母迫切需要創新療法來改善他們的生活質量。

Stiripentol是Biocodex公司研發的用于治療癲癇的抗驚厥藥物。該藥物的化學結構與其它已知抗驚厥藥物不同。它已經在歐盟、加拿大和日本獲得批準與丙戊酸鈉（valproate）和氯巴占一起治療Dravet綜合征患者。美國FDA也在2008年授予了它用于治療Dravet綜合征的孤兒藥資格。

Stiripentol化學結構, from Wikimedia Commons）

在兩項多中心，含安慰劑對照的隨機雙盲臨床試驗中，總計64名患者接受了stiripentol或安慰劑的治療，這些患者同時都服用丙戊酸鈉和氯巴占。這兩項試驗的主要終點為患者的緩解率，定義為在接受8周治療后患者的全身性陣攣性或強直-陣攣性癲癇發作頻率與基線水平相比，降低超過50%的人數比例。

試驗結果表明stiripentol的療效顯著高于安慰劑。在第一項臨床試驗中，71%接受stiripentol治療的患者的癥狀得到緩解，對照組的緩解率為5%。在第二項臨床試驗中，stiripentol組和對照組的緩解率分別為67%和9.1%。

與對照組相比，stiripentol能夠將患者的全身性陣攣性或強直-陣攣性癲癇發作頻率降低43%，而且25%的患者在試驗過程中沒有出現全身性陣攣性或強直-陣攣性癲癇發作。

讓我們祝愿這一新藥早日被送到Dravet綜合征患者手中，改善患者和他們家屬的生活。

參考資料：

[1] FDA Approves Stiripentol to Treat Seizures Associated with Dravet Syndrome. Retrieved August 22, 2018, from

[2] Diacomit. Retrieved August 22, 2018, from

[3] WHAT IS DRAVET SYNDROME? Retrieved August 22, 2018, from

[4] Stiripentol Orphan Drug Designations and Approvals. Retrieved August 22, 2018, from

[5] FDA Approves Stiripentol for Dravet Syndrome Seizures. Retrieved August 22, 2018, from