2021年11月4日，博雅輯因?qū)⒃诘?3屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上以海報(bào)形式報(bào)告其關(guān)于造血干細(xì)胞的兩項(xiàng)研究。這兩項(xiàng)研究旨在揭示新的表面標(biāo)志物，用于支持長(zhǎng)期造血干細(xì)胞重建，并探索微管聚合抑制對(duì)造血干細(xì)胞歸巢和植入的促進(jìn)功能。

第一項(xiàng)研究顯示，CD66e是一種有效的功能性造血干細(xì)胞生物標(biāo)志物，可用于支持長(zhǎng)期造血干細(xì)胞高效鑒別和重建。CD66e的表達(dá)模式在不同類型的造血干細(xì)胞中具有顯著差異，可以用于區(qū)分不同的造血干細(xì)胞亞群，并預(yù)測(cè)其功能狀態(tài)。

第二項(xiàng)研究則證明了短期的微管聚合抑制能夠促進(jìn)造血干細(xì)胞的歸巢和植入。通過基因編輯技術(shù)，研究者成功抑制了微管聚合酶，進(jìn)而促進(jìn)了造血干細(xì)胞向內(nèi)生長(zhǎng)。微管聚合抑制可以改善造血干細(xì)胞的形態(tài)和功能，為造血干細(xì)胞移植提供更為理想的供體細(xì)胞。

這兩項(xiàng)研究成果有望被應(yīng)用于造血干細(xì)胞基因療法的開發(fā)和造血干細(xì)胞移植的臨床應(yīng)用。博雅輯因的基因編輯造血干細(xì)胞研究產(chǎn)品ET-01正在中國(guó)開展I期臨床研究，針對(duì)輸血依賴型β地中海貧血患者的基因編輯造血干細(xì)胞研究產(chǎn)品。ET-01是一種CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34+造血干細(xì)胞注射液，通過對(duì)患者自體的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，并重新注入患者體內(nèi)以治療疾病。

博雅輯因CEO魏東博士表示：“基因編輯作為一項(xiàng)平臺(tái)技術(shù)，可以與包括造血干細(xì)胞移植在內(nèi)的多種治療方式結(jié)合，開發(fā)出創(chuàng)新療法。”魏文勝博士補(bǔ)充道：“在細(xì)胞療法中對(duì)細(xì)胞內(nèi)的特定基因進(jìn)行編輯，有望幫助患者擺脫長(zhǎng)期乃至終身治療，并帶來治愈頑疾的希望。”

關(guān)于博雅輯因，這是一家專注于基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化的、處于臨床階段的全球性生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于研發(fā)針對(duì)難以根治的遺傳病和癌癥的創(chuàng)新療法。目前，博雅輯因已經(jīng)建立了擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的針對(duì)造血干細(xì)胞和T細(xì)胞的體外細(xì)胞基因編輯治療平臺(tái)，以及致力于靶向藥物研發(fā)的高通量基因組編輯篩選平臺(tái)。

“針對(duì)造血干細(xì)胞的研究成果將幫助我們進(jìn)一步拓展基因編輯造血干細(xì)胞移植治療的潛力。”魏東博士表示，“基于對(duì)造血干細(xì)胞的深入研究和不斷提升的基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化能力，我們期望能夠讓現(xiàn)有的變革型療法平臺(tái)再上一個(gè)新臺(tái)階，以幫助更多患有嚴(yán)重疾病的患者。”