美國生物技術公司Partner Therapeutics最近宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準一種名為Leukine的藥物用于治療急性暴露于骨髓抑制劑量輻射的兒童和成人患者。該藥物旨在提高患者在放射綜合征中生存的機會，改善造血異常情況，提高治療效果。

值得一提的是，Leukine是首個在輻射暴露48小時后開始使用的治療藥物，能夠明顯提高生存率。與現有治療方案相比，Leukine在動物實驗中顯示出較好的療效。

急性輻射綜合癥（ARS）是一種由高劑量穿透性輻射引起的急性疾病，可能導致骨髓中產生并維持機體免疫系統的干細胞被破壞。這會導致患者感染、出血及死亡的風險升高。Leukine能夠促進血細胞的恢復，幫助機體免疫系統對抗感染，從而提高H-ARS患者的生存率。

由于倫理及可行性方面的原因，Leukine的療效研究不能在人類中開展，但基于動物實驗的療效研究數據，FDA批準了該藥物的研發。

實驗動物在接受骨髓抑制劑量輻射后48小時開始進行Leukine（7mcg/kg/天）或安慰劑治療。研究結果顯示，Leukine用藥組存活率顯著提高了85%（78% vs 42%，p=0.0018）。此外，在接受更高劑量輻射暴露（骨髓移植劑量）的探索性隊列中，Leukine也顯著提高了生存率（61% vs 17%）。

在接受自體或異基因骨髓移植患者中開展的臨床研究作為該適應癥的支持性數據，研究表明，Leukine能促進患者白細胞的恢復、降低嚴重且危及生命的感染發生率、提高存活率。臨床研究中，Leukine最常見的副作用是發熱、惡心、腹瀉和嘔吐。

Leukine注射液已被報道超敏反應和輸注相關反應。對于這類事件，應密切觀察患者，尤其是那些存在肺部疾病的患者。Leukine是一種免疫刺激劑，來源于酵母的重組人粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（rhGM-CSF），能夠刺激各種免疫細胞，如單核細胞、巨噬細胞、嗜中性粒細胞和樹突狀細胞的生長和活化。

在美國，Leukine于1991年獲批上市。目前，Partner公司已獲得Leukine在全球范圍內的授權，進一步開發其他適應癥，如黑色素瘤、H-ARS等。目前，Partner公司已在開展Leukine聯合各種免疫腫瘤療法的臨床試驗。