清明假期的最后一天，逛了一天，感覺很累。今晚我找你聊聊。
4月4日，FDA發布公告，擴大Ibrance、Peboceleb /palbociclib聯合特定內分泌療法治療HR陽性、HER2陰性晚期或轉移性乳腺癌的適應癥。從今年開始可以用于美國的男性乳腺癌患者。
去年，輝瑞對百事可樂的銷售額增長了32%，達到41億美元，僅次于其重量級產品培爾13和洛里卡。
但是男性乳腺癌很少見。根據FDA的估計，2019年只有2670名患者，不到所有乳腺癌病例的1%，所以，這個新的獲批可能不會給輝瑞帶來更多商業上的獲利，但是它的意義在于，這為制藥公司成功通過FDA批準增添了一個成功案例——哌柏西利這次是沒有依賴臨床研究的，而是僅僅依靠真實世界數據（RWE）。
RWE(真實世界證據)是真實世界證據的縮寫。其最初的定位主要是滿足上市后藥品安全相關的監管要求。如今，RWE的應用已經遠遠超出了藥物警戒的范圍，它被醫療衛生行業的不同利益相關者廣泛使用，包括監管者、醫療保險支付者和醫療保健專業人員(hcp)。
比如十年前，大家去醫院，大家都說自己的藥好，有一堆關于DA和PPT的臨床試驗為證。既然都說自己的藥不如對方，其實也是一樣的。因此，每個人只能爭取贊助。但是，現在臨床推廣越來越規范，光顧、贊助等銷售因素越來越有限，你會發現，當你說你的藥好的時候，醫生會說要講證據，尤其是你放了很多國外的臨床試驗。醫生會說你是否有局部應用的證據。如果沒有，那就不夠有說服力。
這就涉及到我們經常聽到的一個詞，——RCT。眾所周知，RCT意味著隨機對照試驗。它可以幫助我們確定新治療是否優于標準治療對照組，是評價未上市新藥療效的“金標準”。我們今天說的真實世界數據(RWE)和真實世界研究(RWS)綜合反映了真實藥物上市后的臨床應用信息。雖然現在醫療衛生領域的利益相關者對RWE有不同程度的青睞，各國之間也有差異，但隨著各方對RWE越來越熟悉，最終也會越來越受到多方關注。
知道了這兩個概念，我們再回到輝瑞的新藥哌拉西林，這是一種細胞周期蛋白依賴激酶(CDK)4/6抑制劑。它于2015年首次獲得FDA批準，并與芳香酶抑制劑(如來曲唑)聯合使用，作為絕經后婦女內分泌治療的初始方案，用于治療激素受體(HR)陽性和人類表皮生長因子受體2(HER2)陰性的局部晚期或轉移性乳腺癌。
但對于男性乳腺癌患者，目前尚無明確的治療指南，其治療策略的制定多參照女性乳腺癌的治療標準，即以手術治療為主，放療、化療、內分泌治療為輔的綜合治療，但其臨床和病理特點與女性不同。
此次，對于男性乳腺癌患者，輝瑞提供了來自電子健康記錄(EHRs)的真實世界數據(RWD)的分析結果作為額外的支持數據，以確認哌拉西林和內分泌治療的組合成功獲得FDA批準，用于男性乳腺癌患者在這一罕見的乳腺癌患者群體中觀察到的腫瘤變化。
多家跨國藥企重視RWE
FDA以前曾使用真實世界的證據(RWE)來審查藥物，但這些證據經常被用來構建歷史對比，以比較單組藥物研究的結果，從而顯示出明顯優于現有治療的優勢。安進公司的Blincyto(blinatumomab)就是這種情況，它于2014年首次被批準用于治療急性淋巴細胞白血病。
2018年2月，羅氏以19億美元收購了美國癌癥數據公司Flatiron Health。原因之一是它期望使用真實世界的證據(RWE)作為單臂研究的工具來開發腫瘤藥物。這一收購表明，跨國制藥公司對RWE的大規模需求日益明確。當然，美國有相對規范的腫瘤EMR數據也是一個優勢。
今年1月28日，FDA局長斯科特戈特利布(Scott Gottlieb)為FDA制定了一個應對RWE和RWD的新框架，該框架涉及在臨床試驗機構之外收集有關藥物安全性和有效性的信息，通常來自電子健康記錄(EHR)、實驗室、可穿戴設備、醫療保險索賠，甚至社交網絡。他認為，新的方法和技術可以幫助審批機關擴大決策的證據來源。
新的FDA框架和之前的US 《21世紀治愈法案》加速了以RWE為基礎的臨床研究和上市后研究成果的采用，對于新藥或現有藥物新適應癥的審批是一大利好。
百時美施貴寶是另一家對RWE和人工智能(AI)感興趣的公司。上月28日，外媒報道稱，施貴寶與AI公司Concerto HealthAI簽署了一項多年戰略合作協議，專注于特定腫瘤領域的RWE，利用先進的人工智能生成RWE，這將有助于腫瘤新藥的發現和開發。
Concerto HealthAI由美國臨床腫瘤學會授權，從其數據平臺CancerLinQ收集數據，cancer linq是美國臨床腫瘤學會的一個非營利性子公司。這個數據平臺可以為美國醫生和研究人員提供醫學見解。
仍有更多的跨國制藥公司關注RWE。武田制藥也在與AI公司Recurrence Pharmaceuticals合作，以確定患有罕見疾病的臨床患者，這也應該涉及RWE。
據介紹，賽諾菲還在幾年前啟動了全球數字化轉型戰略，并在內部設立了現實世界研究平臺“達爾文”。有了這個數據平臺，已經開展了100多個研究項目。賽諾菲通過對真實世界醫療和醫療數據的整合分析，可以更好地進行產品研發，提高患者管理能力，做出更好的決策，進行更好的醫療干預，優化治療結果。
總的來說，達米認為RWE能夠被重視的一個重要原因是它以臨床價值為導向。對于藥企來說，加快了新藥研發的步伐，而對于推廣者來說，也增加了另一個令人信服的工具。所以，你可以試著多了解一下。