近日，總部位于西雅圖的Sana生物科技公司(以下簡稱Sana公司)宣布提交IPO申請，擬融資1.5億美元，登陸納斯達克。這筆資金將用于支持細胞療法的發現和發展。2020年6月，Sana籌集了超過7億美元。

在過去的10年里，科學家們在基因治療和細胞治療方面取得了巨大的進步。然而，這一領域還遠未成熟，潛力巨大。Sana公司希望整合各種技術，實現將工程細胞作為藥物的承諾。面對目前治療效果不佳或無法治愈的疾病，Sana公司希望它能最終實現：1。它可以修復和控制任何細胞中的基因；2.它可以替代人體內的任何細胞；3.更多的患者可以得到相應的治療。相應的，Sana的研發集中在三個方向：用基因療法修復人體任何一個細胞；用細胞療法替換人體內的任何細胞；開發相應的技術，使這些療法成為可能。

具體來說，Sana的技術可以分為體內治療和體外治療。在體內治療方面，該公司期望利用其細胞編輯平臺來治療基因缺陷導致的遺傳疾病。關鍵在于細胞的精準基因編輯(編輯基因、編輯堿基、插入基因、控制基因表達等。)，并將這些細胞以任何負荷送到人體的任何部位。此外，公司還計劃配備相應的大規模制造和臨床試驗能力。Sana公司正在開發用于治療腫瘤、肝臟相關遺傳疾病和血紅蛋白病的體內療法。

至于體外治療，該公司希望將干細胞分化成臨床所需的各種細胞類型，以取代體內受損的細胞，從而改變許多疾病的治療方法。同樣，他們計劃了解細胞的特性，了解其生存所需的微環境，開發正確的細胞遞送技術，并克服移植到人體后的免疫排斥和細胞死亡問題。Sana公司正在開發用于治療腫瘤、糖尿病、中樞神經系統(CNS)疾病和心血管疾病的體外療法。公司開發的所有產品都處于臨床前研究階段。預計公司將于2022年或2023年提交新藥臨床試驗(IND)申請。

Sana公司還入選了知名行業媒體Endpoints發布的2020年“最具潛力新生物醫藥”名單和BioSpace評選的2021年新一代(NextGen)新生物技術公司名單。此外，Sana公司還在去年10月收購了Oscine公司，共同開發了一種可能潛在治愈大腦和中樞神經系統疾病或改變疾病進程的細胞療法。

我們期待在資本的幫助下，Sana能盡快推出成熟的產品，造福廣大患者。

參考資料：

[1]總部設在西雅圖的新興Sana生物技術公司試圖通過首次公開募股籌集1.5億美元。檢索于2021年1月14日，來自